Anämie mit Beta-Thalassämie oder MDS-Erkrankung: Zulassungsempfehlung für Luspatercept

14. Mai 2020 | Kategorie: Pharmaindustrie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat am 30. April 2020 eine Zulassungsempfehlung für Luspatercept (Reblozyl®) zur Behandlung der folgenden Patientengruppen veröffentlicht (1): Erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten (RS+), mit sehr niedrigem, niedrigem und intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, sowie für erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie, die mit einer Beta-Thalassämie verbunden ist.

Im Falle einer Zulassung wäre Luspatercept der erste in der EU zugelassene Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA) und damit der erste Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse. Die dem Zulassungsantrag zugrundeliegenden Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept stammen aus den zulassungsrelevanten Phase-III-Studien MEDALIST und BELIEVE, die das Potenzial von Luspatercept zur wirksamen Behandlung chronischer Anämie im Zusammenhang mit einer MDS- bzw. Beta- Thalassämie-Erkrankung untersuchen (2).

Kein zufriedenstellendes Ansprechen durch andere Therapieoptionen

„Patienten mit myelodysplastischen Syndromen, die an Anämie leiden, stehen derzeit nur wenige Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung, und ein Teil von ihnen zeigt nachweislich kein zufriedenstellendes Ansprechen auf die bis dato verfügbaren Therapien auf Erythropoetinbasis“, sagte Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker, Leiter der Klinik und Poliklinik für Hämatologie und Zelltherapie am Universitätsklinikum Leipzig und Leiter der MEDALIST-Studie. „Im Falle der Zulassung könnte Luspatercept und die damit einhergehende Einführung einer neuen Wirkstoffklasse eine vielversprechende Option darstellen, um die Belastung dieser Patienten, die auf regelmäßige Bluttransfusionen im Rahmen ihrer Behandlung angewiesen sind, zu reduzieren.“

Über Luspatercept

Luspatercept ist ein Erythrozyten-Reifungs-Aktivator und der erste Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse. Der Wirkstoff fördert die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der Erythropoese. In den USA ist Luspatercept bereits zugelassen für die Behandlung von (2):

  • Anämie bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie, die regelmäßige EK-Transfusionen benötigen, und
  • Anämie bei erwachsenen Patienten mit sehr niedrigem bis intermediärem Risiko-MDS mit Ringsideroblasten (MDS-RS) oder mit myelodysplastischen/myeloproliferativen Neoplasien mit Ringsideroblasten und Thrombozytose (MDS/MPN-RS-T), bei denen Erythropoesestimulierende Agenzien versagen und die 2 oder mehr EK-Einheiten über 8 Wochen benötigen.
  • Luspatercept ist nicht indiziert als Ersatz für EK-Transfusionen bei Patienten, die eine sofortige Behandlung ihrer Anämie benötigen (2).

Literatur:

(1) Committee for Medicinal Products for Human Use. Summary of opinion Reblozyl. 30 April 2020. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positiveopinion-reblozyl_en.pdf. Letzter Zugriff: 5. Mai 2020.
(2) US-Fachinformation Luspatercept (Reblozyl®). Verfügbar unter: https://media.celgene.com/content/uploads/reblozyl-pi.pdf. Letzter Zugriff: 5. Mai 2020.

Quelle: BMS / Celgene


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